Herramientas de edición de genes abren el camino para nuevos tratamientos contra el Alzheimer
Edición de genes abre camino para tratamientos contra Alzheimer
Dos nuevos estudios que utilizan la edición génica CRISPR ofrecen posibles nuevos tratamientos para la enfermedad de Alzheimer.
“Una serie de posibles nuevos tratamientos ofrece esperanza para la comunidad de Alzheimer y demencia”, dijo Maria Carrillo, directora científica de la Asociación de Alzheimer. “El progreso y las aprobaciones que hemos visto, así como la diversificación de posibles nuevas terapias en los últimos años, brindan esperanza a aquellos afectados por esta enfermedad devastadora.
“Los medicamentos contra la amiloide recientemente aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. son un primer paso importante en el tratamiento del Alzheimer, pero queda mucho por hacer”, dijo en un comunicado de prensa de la asociación.
Un estudio se centra en el gen de riesgo más común del Alzheimer, APOE-e4. El otro tiene como objetivo disminuir la producción de beta amiloide, una proteína tóxica en el cerebro.
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CRISPR es una abreviatura del sistema Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. La edición génica utilizando este sistema se considera una herramienta poderosa para identificar nuevos medicamentos potenciales.
“Estudios como estos dos que se enfocan en las tecnologías más avanzadas, en este caso CRISPR, para avanzar en el tratamiento y la prevención del Alzheimer son recibidos con entusiasmo y deben multiplicarse muchas veces”, dijo Carrillo. “Visualizamos un futuro en el que múltiples tratamientos aborden todos los aspectos de esta enfermedad tan compleja. Y eso, una vez demostrado, los tratamientos se puedan combinar de manera que se complementen y mejoren entre sí para reducir el riesgo, tratar de manera efectiva, detener la progresión y eventualmente curar la enfermedad de Alzheimer y todas las demás formas de demencia”.
Heredar el gen APOE-e4 no garantiza que una persona desarrollará Alzheimer, pero tener una copia de APOE-e4 aumenta el riesgo de dos a tres veces. Tener dos de estos genes aumenta el riesgo hasta 12 veces.
El estudio que se centra en este gen encontró que los niveles de APOE-e4 podrían reducirse significativamente tanto en cerebros en miniatura derivados de un paciente de Alzheimer como en modelos de ratones humanizados. Podría hacer esto sin cambiar los niveles de otras variantes de APOE que se cree que son neutrales o protectoras.
“Los hallazgos son increíblemente emocionantes”, dijo Boris Kantor, profesor asociado de investigación en neurobiología en el Centro de Tecnologías Genómicas Avanzadas de la Universidad Duke en Durham, Carolina del Norte. “Proporcionan evidencia de prueba de concepto que respalda nuestro enfoque como una nueva estrategia con alto potencial para tratar e incluso prevenir la enfermedad de Alzheimer, que actualmente no tiene cura”.
Ornit Chiba-Falek, jefa de la división de ciencias cerebrales traslacionales en Duke, dijo que el objetivo es avanzar hacia la medicina de precisión.
“Creemos que los resultados son muy prometedores”, dijo.
En el otro estudio, los investigadores desarrollaron una estrategia de edición génica que apunta a la proteína precursora de amiloide (APP). El autor del estudio, Brent Aulston, del laboratorio de Subhojit Roy en la Universidad de California, San Diego, llama a APP “un gen con un papel central e indiscutible” en el Alzheimer.
Según el estudio, APP puede crear subproductos que son protectores (sAPPa) o patológicos (beta amiloide), según cómo sea cortado por varias enzimas en el cerebro. Los investigadores esperan reducir la producción de beta amiloide mientras aumentan las acciones neuroprotectoras.
Encontraron que el tratamiento con CRISPR llevó a la reducción de placas de beta amiloide y marcadores asociados de inflamación cerebral. También provocó un aumento en los productos neuroprotectores de APP y la corrección de déficits de función del comportamiento y del sistema nervioso al probar el proceso en un modelo de ratón de enfermedad de Alzheimer.
Esta edición con CRISPR no provocó efectos secundarios no deseados en ratones normales.
“Creemos que esto demuestra que, en ratones, nuestra estrategia de tratamiento potencial es segura y eficaz”, dijo Aulston. “Estos resultados justifican futuros estudios destinados a llevar la edición de APP CRISPR a pruebas en humanos”.
Los hallazgos se presentaron el domingo en la Conferencia Internacional de la Asociación de Alzheimer, en Ámsterdam. Esta investigación se considera preliminar hasta que se publique en una revista revisada por expertos.
FUENTE: Asociación de Alzheimer, comunicado de prensa, 16 de julio de 2023
