Nuevos Avances en el Tratamiento de la Miastenia Gravis
Avances Recientes en el Tratamiento de la Miastenia Gravis
Por Daniel Drachman, MD, según lo contado a Stephanie Watson
La miastenia gravis (MG) ha sido tratable durante casi 100 años. En 1934, la doctora escocesa Mary Broadfoot Walker, MD, descubrió que el fármaco fisostigmina mejoraba la función muscular en personas con la enfermedad.
En la miastenia gravis, los anticuerpos anormales reducen el número de receptores de acetilcolina en las células musculares. Necesitas receptores de acetilcolina para que tus músculos funcionen normalmente. Los anticuerpos interfieren con el envío de la señal química desde el nervio al músculo que hace que el músculo se contraiga.
Hoy en día, se utiliza la piridostigmina (Mestinon), un fármaco que es pariente de la fisostigmina, para retrasar la descomposición de la acetilcolina. Ayuda con los síntomas de la MG, aunque no trata el problema autoinmune subyacente. Es como un tipo de vendaje.
También tenemos medicamentos que suprimen el sistema inmunitario, incluyendo la prednisona, la azatioprina (Imuran), la ciclosporina (Sandimmune, Neoral), el micofenolato mofetil (CellCept) y el tacrolimus (Prograf). Estos medicamentos contrarrestan efectivamente el problema autoinmune. Pero necesitan una supervisión cercana y una administración cuidadosa por parte de un médico debido a sus efectos secundarios.
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La plasmaféresis, también conocida como intercambio plasmático, se utiliza para personas que están gravemente enfermas y no han respondido a otros tratamientos. Durante este procedimiento, se elimina y reemplaza la parte líquida de la sangre (plasma) que contiene los anticuerpos anormales. Más recientemente, hemos utilizado la inmunoglobulina intravenosa (IVIg), que es una infusión de anticuerpos sanguíneos purificados de donantes.
Timiectomía
La timiectomía es una cirugía para remover el timo. Ha existido durante mucho tiempo, pero solo en 2016 se realizó un estudio exhaustivo que confirmó que funciona para la miastenia gravis.
El timo es una parte importante del sistema inmunológico y es anormal en aproximadamente el 75% de las personas con miastenia gravis. Al remover el timo, se elimina una de las principales fuentes de autoinmunidad que causa la miastenia gravis. Después de la cirugía de timiectomía, muchos pacientes mejoran gradualmente. La timiectomía es el único tratamiento que a veces conduce a una cura.
Anticuerpos Monoclonales
Estos medicamentos más nuevos se dirigen a partes específicas del sistema inmunológico. El eculizumab (Soliris) bloquea la parte del sistema inmunológico llamada cascada terminal del complemento, que se une a los anticuerpos y daña la unión entre el nervio y el músculo (unión neuromuscular). A veces, los efectos de este medicamento son dramáticos.
El rituximab (Rituxan) es otro anticuerpo monoclonal. Reduce los niveles de células B, células del sistema inmunológico que producen anticuerpos. El Rituxan no está aprobado por la FDA para la miastenia gravis, aunque está aprobado para el linfoma.
Belimumab es otro nuevo anticuerpo monoclonal en el horizonte. Bloquea algo llamado factor activador de células B y puede suprimir la producción de anticuerpos.
Nueva Clase de Medicamento
Otro nuevo fármaco se llama efgartigimod. Lleva a la eliminación rápida de anticuerpos, incluidos los autoanticuerpos que causan la miastenia gravis. Tiene un efecto similar a la plasmaféresis, pero utiliza un anticuerpo para eliminar los autoanticuerpos que tu cuerpo ha producido para atacar el receptor de acetilcolina. De hecho, he llamado a este fármaco “plasmaféresis en una botella”.
Efgartigimod tiene otro beneficio. A diferencia de Rituxan y otros tratamientos inmunosupresores, no daña las células del sistema inmunológico que producen anticuerpos. Los pacientes que reciben Rituxan no generan una buena respuesta de anticuerpos cuando reciben la vacuna contra el COVID-19. Las personas que reciben efgartigimod pueden ser vacunadas de manera efectiva contra el COVID-19.
Este medicamento también funciona más rápido que muchos tratamientos actuales. La Imuran y la CellCept suelen tardar muchos meses en funcionar. Debido a su eficacia y rapidez, el efgartigimod podría convertirse en uno de los mejores tratamientos para la miastenia gravis. Incluso podría reemplazar a los esteroides.
Mucho Menos Grave
Ahora tenemos un gran grupo de tratamientos para la miastenia gravis y otros que están por venir. Casi todos los que tienen esta condición pueden ser tratados y controlados de manera adecuada.
Algún día, incluso podríamos ser capaces de curar la miastenia gravis. Hace unos años, descubrí una forma de desactivar la respuesta inmunológica a los receptores de acetilcolina específicamente, sin afectar ninguna otra parte del sistema inmunológico.
Manipulamos genéticamente ciertas células del sistema inmunológico, a las que llamamos “misiles guiados”. Cuando se inyectaron en el cuerpo, esas células se dirigieron y mataron a las células T específicas que estaban involucradas en la producción de anticuerpos dañinos. Cuando inyectamos esas células en ratones con miastenia gravis, básicamente detuvieron la enfermedad sin reducir la respuesta inmunológica general. Aún es demasiado complicado utilizar este procedimiento en humanos, pero el punto es que nuestra investigación demostró que es posible hacerlo.
