Los asesores de la FDA dicen que la nueva terapia génica para la enfermedad de células falciformes es segura
Los asesores de la FDA afirman que la nueva terapia génica para la enfermedad de células falciformes es segura.
Miércoles, 1 de noviembre de 2023 (HealthDay News) — Una nueva terapia génica para la enfermedad de células falciformes fue considerada segura por un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) el martes, allanando el camino para su aprobación completa a principios de diciembre.
La FDA ya había decidido que la terapia, conocida como exa-cel, era efectiva.
Desarrollada por Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, exa-cel libera a los pacientes de los síntomas agónicos de la enfermedad de células falciformes. Si es aprobada el 8 de diciembre, como se espera, se convertiría en el primer medicamento para tratar una enfermedad genética con la técnica de edición genética CRISPR, según lo anunciado por CRISPR Therapeutics en un comunicado de prensa.
Pero no será el único nuevo tratamiento para la condición heredada que se avecina: Para el 20 de diciembre, la FDA también tomará una decisión sobre una segunda posible cura para una enfermedad que generalmente afecta a las personas afrodescendientes, una terapia génica desarrollada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.
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“Finalmente estamos en un punto en el que podemos imaginar curas ampliamente disponibles para la enfermedad de células falciformes”, afirmó el Dr. John Tisdale, director de la rama de terapéutica celular y molecular del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, y miembro del comité asesor, según informa el New York Times.
En el caso de exa-cel, el tratamiento único cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas de un paciente.
¿Cómo funciona? Se extraen las células madre de la sangre de un paciente, y luego la tecnología de edición genética CRISPR elimina un gen que desencadena el desarrollo de células sanguíneas defectuosas en forma de creciente. Mientras tanto, el medicamento elimina las células que producen sangre defectuosa en los pacientes, a quienes se les devuelven sus propias células madre alteradas.
“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar el dolor y las múltiples complicaciones de esta condición es asombrosa”, afirmó la Dra. Allison King, profesora de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis, en una entrevista reciente con Associated Press. “Es horriblemente doloroso. Algunas personas dirían que es como ser apuñalado en todo el cuerpo”.
En los documentos presentados al comité asesor antes de la reunión, Vertex informó que 46 personas recibieron el tratamiento en su estudio. De los 30 que tuvieron 18 meses de seguimiento, 29 estuvieron libres de crisis de dolor durante al menos un año, y los 30 evitaron ser hospitalizados por crisis de dolor.
Vertex ha dicho que planea seguir a los pacientes del ensayo clínico durante 15 años, y los miembros del comité asesor afirmaron que no ven ninguna razón para retrasar la aprobación del tratamiento.
Siempre puede haber estudios adicionales, señaló la miembro del comité Alexis Komor, profesora de química y bioquímica en la Universidad de California, San Diego, según informa el Times. Pero eso sería “esperar la perfección a expensas del progreso”, dijo.
Victoria Gray, que ha recibido la terapia génica, compartió su experiencia con investigadores en una conferencia científica reciente, y dijo que se sintió “renacida” cuando recibió la terapia, informó AP. Gray había experimentado episodios de terrible dolor desde la infancia.
Ahora, ella está activa con sus hijos y trabaja a tiempo completo.
“Mis hijos ya no tienen miedo de perder a su mamá por la enfermedad de células falciformes”, dijo.
La enfermedad de células falciformes afecta la proteína que transporta oxígeno en las células rojas de la sangre. Las células pueden adquirir forma de media luna debido a una mutación genética. Esto puede bloquear el flujo sanguíneo y causar dolor, daño en los órganos y derrames cerebrales. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo.
Ocurre con mayor frecuencia en lugares donde la malaria es común, como África e India. Ser portador del rasgo puede proteger contra la malaria grave.
Los tratamientos estándar incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. Un trasplante de médula ósea de un donante estrechamente compatible sin la enfermedad es la única cura.
La segunda terapia génica para la enfermedad de células falciformes que la FDA considerará tiene como objetivo funcionar mediante la creación de copias funcionales de un gen modificado, informó AP. Esto ayuda a las células rojas de la sangre a producir hemoglobina que no esté deformada.
Los precios de las dos terapias génicas no se han anunciado.
Sin embargo, un precio de alrededor de $2 millones se consideraría rentable porque los tratamientos existentes cuestan aproximadamente $1.6 millones para mujeres y $1.7 millones para hombres desde el nacimiento hasta los 65 años, según investigaciones recientes.
“Pero si lo piensas,” dijo King, “¿cuánto vale que alguien se sienta mejor y no tenga dolor y no esté todo el tiempo en el hospital?”
Más información
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de Estados Unidos tienen más información sobre la enfermedad de células falciformes.
FUENTE: New York Times; Associated Press
PREGUNTA
La enfermedad de células falciformes debe su nombre a una herramienta agrícola. Ver respuesta
