Asesores de la FDA considerarán la nueva terapia génica para la anemia de células falciformes

Los asesores de la FDA evaluarán una terapia génica innovadora para tratar la anemia de células falciformes

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LUNES, 30 de octubre de 2023 (HealthDay News) — Los pacientes con enfermedad de células falciformes podrían tener pronto dos nuevos tratamientos para probar.

El martes, un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos evaluará los méritos de una nueva terapia génica para esta dolorosa condición heredada, que generalmente afecta a las personas de raza negra.

Se espera que la agencia tome una decisión sobre esa terapia a principios de diciembre, y también planea decidir sobre un segundo nuevo tratamiento antes de que termine el año, informó la Associated Press.

El tratamiento que se revisará el martes se basa en la tecnología CRISPR, una herramienta de edición de genes. Los inventores de esta herramienta ganaron el Premio Nobel en 2020 por su trabajo, según informó la AP.

Un tratamiento único, “exa-cel”, es fabricado por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, y cambia permanentemente el ADN de las células sanguíneas del paciente.

¿Cómo funciona? Se extraen las células madre de la sangre del paciente, y luego CRISPR elimina un gen que desencadena el desarrollo de células sanguíneas defectuosas con forma de media luna. Mientras tanto, la medicina elimina las células productoras de sangre defectuosas en los pacientes, a quienes se les devuelven sus propias células madre modificadas.

“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar a las personas con esta condición del dolor y las múltiples complicaciones de salud es asombrosa”, dijo la Dra. Allison King, profesora de la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington en St. Louis a la AP. “Es horriblemente doloroso. Algunas personas dirían que es como ser apuñalado por todo el cuerpo”.

El martes, los asesores de la FDA considerarán si se necesita más investigación sobre las posibles consecuencias no deseadas de la nueva terapia génica.

En documentos informativos presentados al comité asesor, Vertex afirmó que 46 personas recibieron el tratamiento en su estudio. Entre las 30 que tuvieron un seguimiento de 18 meses, 29 estuvieron libres de crisis de dolor durante al menos un año y las 30 evitaron ser hospitalizadas por crisis de dolor.

Sin embargo, el panel asesor de la FDA está solicitando a expertos externos en terapia génica que discutan la posibilidad de “efectos fuera del objetivo”, que son cambios inesperados en el genoma de una persona.

La FDA desea determinar si la investigación de la compañía sobre estos posibles efectos ha sido adecuada o si se necesitan más estudios, informó la AP.

La compañía ha propuesto un estudio de seguridad posterior a la aprobación y etiquetas de producto que mencionan los riesgos potenciales, según informó la AP.

Victoria Gray, quien recibió la terapia génica, compartió su experiencia con investigadores en una conferencia científica reciente, diciendo que sintió que “nació de nuevo” cuando recibió la terapia, según informó la AP. Gray había experimentado episodios de dolor terrible desde la infancia.

Ahora, ella es activa con sus hijos y trabaja a tiempo completo.

“Mis hijos ya no tienen miedo de perder a su madre debido a la enfermedad de células falciformes”, dijo.

La enfermedad de células falciformes afecta a la proteína que transporta el oxígeno en las células rojas de la sangre. Las células pueden adquirir forma de media luna debido a una mutación genética. Esto puede bloquear el flujo sanguíneo y causar dolor, daño a los órganos y accidente cerebrovascular. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo, incluyendo a 100,000 en Estados Unidos.

Ocurre con más frecuencia en lugares donde la malaria es común, como África e India. Ser portador del rasgo puede proteger contra la malaria grave.

Los tratamientos estándar incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. Un trasplante de médula ósea de un donante estrechamente compatible sin la enfermedad es la única cura.

La segunda terapia génica para la enfermedad de células falciformes que considerará la FDA tiene la intención de funcionar mediante la creación de copias funcionales de un gen modificado, según informó AP. Esto ayuda a que las glóbulos rojos produzcan hemoglobina que no esté deformada. Ese tratamiento es fabricado por Bluebird Bio.

No se han revelado los precios de las dos terapias génicas, informó AP.

Sin embargo, una etiqueta de precio de alrededor de $2 millones se consideraría rentable porque los tratamientos existentes cuestan alrededor de $1.6 millones para las mujeres y $1.7 millones para los hombres desde el nacimiento hasta los 65 años, según investigaciones recientes.

“Pero si lo piensas”, dijo King, “¿cuánto vale que alguien se sienta mejor y no esté en dolor y no esté en el hospital todo el tiempo?”

Más información

Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de los Estados Unidos tienen más información sobre la enfermedad de células falciformes.

FUENTE: Associated Press

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