Primer medicamento oral para el colesterol genético elevado reduce los niveles en más del 50% en ensayo clínico
Nuevo medicamento oral reduce niveles de colesterol genético en ensayo clínico.
Compartir en Pinterest- Aproximadamente el 20-25% de las personas en todo el mundo tienen una versión genética de colesterol “malo” llamada lipoproteína(a), o Lp(a) abreviado.
- Actualmente no existe una cura o tratamiento específico aprobado para reducir los niveles de Lp(a).
- Investigadores en Australia han descubierto un nuevo medicamento oral potencial desarrollado para atacar Lp(a) que puede reducir los niveles hasta en un 65%.
Entre el 20% y el 25% de las personas en todo el mundo tienen niveles altos de lipoproteína(a), más conocida como Lp(a) – una forma genética de colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL), también conocido como colesterol “malo”.
Debido a que Lp(a) es genético, los cambios en el estilo de vida como la dieta y el ejercicio que pueden beneficiar a otros tipos de colesterol no ayudan. Actualmente no existe una cura o tratamiento específico aprobado para reducir los niveles de Lp(a).
Ahora, investigadores del Victorian Heart Institute y del Victorian Heart Hospital de la Universidad Monash, en Australia, han descubierto que un medicamento oral experimental desarrollado para atacar Lp(a) fue capaz de reducir sus niveles en más de la mitad durante un ensayo clínico de fase 1 en humanos.
Este estudio fue publicado recientemente en la revista JAMA.
¿Qué es la lipoproteína(a)?
Las lipoproteínas son un tipo de proteína que transporta colesterol a través de la sangre. Hay dos tipos principales de lipoproteínas:
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- colesterol de lipoproteína de alta densidad (HDL), considerado “bueno”
- colesterol de lipoproteína de baja densidad (LDL), considerado “malo”.
Aunque el cuerpo necesita cierta cantidad de colesterol para ciertas funciones, un exceso de colesterol LDL puede llevar a la aterosclerosis, una condición en la que el colesterol se acumula formando placas en las paredes internas de las arterias, dificultando el flujo sanguíneo.
Lp(a) es una forma de colesterol LDL que es “más pegajosa” que otros tipos, lo que facilita la acumulación y el bloqueo de las arterias.
La cantidad de Lp(a) en el sistema de una persona está determinada por su historia genética y su etnia. Por ejemplo, los afroamericanos tienen un mayor riesgo de tener niveles altos de Lp(a) en comparación con otros grupos étnicos.
Tener un nivel alto de Lp(a) puede aumentar el riesgo de enfermedades cardiovasculares como la enfermedad coronaria y el accidente cerebrovascular.
Muvalaplin: ¿Un arma contra el colesterol malo?
En el estudio actual, los investigadores llevaron a cabo un ensayo clínico para evaluar un medicamento experimental para reducir los niveles de Lp(a) llamado muvalaplin.
“Estudios genéticos y de población nos muestran que niveles altos de Lp(a) están asociados con un alto riesgo de enfermedad cardíaca”, dijo el Dr. Stephen Nicholls, cardiólogo y director del Instituto Cardíaco Victoriano de la Universidad Monash y del Hospital Cardíaco Victoriano en Monash Health, y autor principal de este estudio, a Medical News Today cuando se le preguntó por qué era importante contar con terapias disponibles para Lp(a).
“Hasta el 20% de la población tiene niveles altos. Actualmente no tenemos terapias específicas que reduzcan los niveles, lo cual puede ser importante en la prevención de enfermedades cardíacas”, señaló.
A través del estudio, el Dr. Nicholls y su equipo analizaron la eficacia del fármaco, así como su seguridad y tolerabilidad en humanos.
“Lp(a) se forma cuando una partícula de LDL se une a la proteína Apo(a)”, explicó.
“Muvalaplin bloquea esencialmente esa unión en el hígado y, por lo tanto, previene la formación de Lp(a). Proporcionaría una opción oral para el tratamiento de pacientes con niveles altos de Lp(a) para reducir su riesgo de enfermedad cardíaca.”
– Dr. Stephen Nicholls
Muvalaplin reduce Lp(a) hasta en un 65%
Para este ensayo clínico de fase 1, el Dr. Nicholls y su equipo reclutaron a 114 participantes sanos de diferentes géneros y procedencias étnicas.
El propósito de este estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de muvalaplin, su farmacocinética (lo que le sucede al medicamento en el cuerpo), así como los indicadores del efecto del medicamento en el objetivo, Lp(a).
Los participantes recibieron una dosis única de muvalaplin, una dosis ascendente donde la cantidad tomada se aumentó con el tiempo, o un placebo durante 14 días.
Al final del estudio, los investigadores encontraron que los participantes que recibieron muvalaplin redujeron sus niveles de Lp(a) hasta en un 65% cuando se tomó diariamente durante el período de 14 días.
En términos de seguridad y tolerabilidad en humanos, los científicos informaron que muvalaplin no se asoció con ninguna preocupación de tolerabilidad o efectos adversos clínicamente significativos.
Los efectos secundarios más comúnmente reportados por los participantes del estudio incluyeron dolor de cabeza, dolor de espalda, fatiga, diarrea, dolor abdominal y náuseas.
Cuando se le preguntó qué tan rápido podríamos ver a muvalaplin aprobado como un medicamento recetado para los médicos, él dijo que necesitaría continuar en ensayos clínicos más grandes y más largos, y no estaría disponible por más de cinco años.
Factor de riesgo de enfermedad cardíaca subestimado
Después de revisar este estudio, el Dr. Cheng-Han Chen, cardiólogo intervencionista y director médico del Programa de Corazón Estructural en MemorialCare Saddleback Medical Center en Laguna Hills, CA, que no participó en la investigación, le dijo a MNT que esta investigación definitivamente fue un paso en la dirección correcta.
“Lp(a) es un tema muy candente en la enfermedad cardíaca en este momento”, explicó. “Hay muchos estudios investigando cómo podemos mejorar los resultados de salud de un paciente cubriendo ese medicamento”.
“Hay otros agentes que están en ensayos clínicos en este momento, todos son inyecciones”, continuó el Dr. Chen. “Entonces, puedes imaginar que si tienes una elección, un paciente preferiría tomar píldoras en lugar de inyecciones. Es un gran paso en la dirección correcta en términos de brindar a las personas una terapia que puedan tomar simplemente una pastilla en lugar de una inyección”.
MNT también habló con el Dr. Yu-Ming Ni, cardiólogo y lipidólogo certificado por la junta en MemorialCare Heart and Vascular Institute en Orange Coast Medical Center en Fountain Valley, CA, que no participó en la investigación. El Dr. Ni también se mostró feliz de escuchar sobre un nuevo medicamento potencial para Lp(a).
“Lp(a) es un factor de riesgo subestimado para la enfermedad cardiovascular”, dijo. “En gran medida, es heredado genéticamente y podría explicar la propensión de ciertas familias a tener tasas más altas de enfermedad cardíaca, especialmente a edades más jóvenes”.
“Realmente no hay mucho que puedas hacer para reducir tus niveles de Lp(a)”, continuó el Dr. Ni. “Es algo con lo que naces y no cambia mucho con el tiempo. Es por eso que creo que es importante que lo reconozcamos porque es un factor subyacente que si no eres consciente de él, establece tu línea base de riesgo”.
¿Cómo puedes reducir los niveles de Lp(a)?
Debido a que Lp(a) es genético, las modificaciones en el estilo de vida que pueden ayudar a reducir otros tipos de colesterol LDL no son tan efectivas.
En este momento, la única terapia aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para reducir Lp(a) es la aféresis de lipoproteínas. Este proceso elimina físicamente las lipoproteínas de la sangre y solo está disponible para personas con ciertos niveles de Lp(a) y otros factores de riesgo.
Actualmente, los investigadores están analizando los inhibidores de PCSK9 como un posible tratamiento para reducir los niveles de Lp(a).
También hay varios candidatos a medicamentos para reducir Lp(a) que están siendo sometidos a ensayos clínicos.
La importancia de la detección de Lp(a)
El Dr. Chen dijo que, como profesionales médicos, consideran a Lp(a) como el peor tipo de colesterol LDL y es genético, le alegró saber que los investigadores estaban ampliando su investigación en este tema.
“Lo que realmente se necesita hacer son ensayos más grandes para asegurarse de que sea seguro para poblaciones más grandes además de las que estudiaron”, dijo cuando se le preguntó qué le gustaría ver en los próximos pasos de investigación para muvalaplin.
“Sabemos que cuanto más Lp(a) tengas, más eventos de enfermedad cardíaca tendrás. Lo que todos queremos saber es si al reducir el Lp(a), ¿se reduce el riesgo de tener un evento de enfermedad cardíaca? Eso es lo que todos estamos realmente emocionados de ver los resultados”, agregó el Dr. Chen.
El Dr. Ni enfatizó la importancia de que los médicos realicen pruebas de detección de Lp(a) en personas que tienen un alto riesgo.
“Realizo pruebas de detección de Lp(a) con bastante frecuencia en mis pacientes”, nos dijo. “Sé que hay médicos que no lo hacen tanto y trato de alentar a otros médicos a que consideren hacer pruebas de detección de Lp(a) en pacientes de alto riesgo. Y no es algo que se obtenga con pruebas de laboratorio tradicionales, por lo que creo que es un factor muy importante”.
“Algunos estudios han sugerido que [Lp(a)] puede atribuirse a un riesgo de enfermedad cardíaca de dos a tres veces mayor en ciertos pacientes con un alto nivel de Lp(a), por lo que creo que es una prueba de laboratorio muy importante que deberíamos realizar con frecuencia”, agregó el Dr. Ni.
