Tratamiento dirigido reduce el tamaño de tumores cerebrales raros en un pequeño estudio
Tratamiento reduce tamaño tumores cerebrales raros en estudio pequeño
Un tratamiento específico ha logrado un éxito sin precedentes en la reducción de un tumor cerebral raro, según los resultados de un ensayo clínico.
Estos tumores son craneofaringiomas papilares (PCPs), y la combinación de fármacos se llama vemurafenib/cobimetinib.
Cada uno de los 15 pacientes que recibieron uno o más ciclos de terapia dirigida respondió al tratamiento, con una reducción promedio del 91% en el tamaño del tumor, informaron los investigadores del Centro de Cáncer Mass General.
Los PCPs pueden causar problemas de salud importantes. Por lo general, se tratan con cirugía y radiación, pero la extirpación incompleta del tumor y la toxicidad de la radiación pueden dejar a los pacientes con desafíos de salud de por vida después del tratamiento. Esto puede incluir disfunción neuroendocrina, así como pérdida de visión o memoria.
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“Todos los pacientes que completaron uno o más ciclos de terapia respondieron al tratamiento, lo que es la tasa de respuesta más alta hasta la fecha de cualquier terapia médica para tumores cerebrales”, dijo la coautora del estudio, la Dra. Priscilla Brastianos, directora del Centro de Metástasis del Sistema Nervioso Central del centro de cáncer.
“Estos resultados sin precedentes señalan un cambio de paradigma para el tratamiento de tumores cerebrales, ya que demuestran que, con el objetivo correcto y los medicamentos adecuados, la medicina de precisión puede tener un impacto dramático en los tumores cerebrales”, agregó Brastianos en un comunicado de prensa del hospital.
Este fue el primer protocolo de tratamiento multicéntrico en este tumor raro, según el Centro de Cáncer Mass General, que lideró el estudio.
Los hallazgos se basaron en descubrimientos de laboratorio de investigadores que estudiaron los impulsores genéticos del crecimiento de los PCPs. Descubrieron que los medicamentos contra el cáncer existentes pueden interferir con los genes defectuosos en los PCPs. Esto puede detener su progresión y reducir drásticamente su tamaño, según el estudio.
Anteriormente, Brastianos y sus colegas demostraron que aproximadamente el 95% de los PCPs tienen un tipo de mutación en el gen BRAF. Esta mutación BRAF V600E impulsa su actividad cancerosa. La mutación también está presente en algunas formas de melanoma.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. ha aprobado recientemente terapias que inhiben BRAF y un gen relacionado, MEK, para tratar el melanoma y algunos otros cánceres.
Los investigadores plantearon la hipótesis de que un inhibidor de BRAF/MEK también podría ser efectivo para tratar los PCPs.
Inicialmente, los investigadores examinaron a pacientes con PCP en todo el país en busca de mutaciones BRAF V600E. Se inscribieron 16 pacientes de nueve centros, y 15 completaron al menos un ciclo de 28 días de terapia.
A lo largo de cuatro ciclos, la reducción media en el tamaño del tumor fue del 91%, aunque osciló entre el 68% y el 99%.
Siete pacientes no recibieron ningún otro tratamiento después de suspender este tratamiento dirigido. Seis no han mostrado evidencia de progresión del tumor en un seguimiento de casi dos años. Ningún tumor de los pacientes progresó mientras recibían el medicamento. Ninguno falleció.
Algunos pacientes interrumpieron el tratamiento, incluido uno que experimentó anafilaxis e insuficiencia renal aguda. Seis informaron erupciones cutáneas. Sin embargo, muchos pacientes toleraron bien los medicamentos y continuaron más allá de los cuatro ciclos.
Se necesita más investigación para determinar el número óptimo de ciclos, señalaron los investigadores.
“Este estudio demostró que los ensayos nacionales basados en biomarcadores son factibles para pacientes con tumores cerebrales”, dijo Brastianos. “Mover la aguja en el tratamiento de tumores cerebrales raros realmente requiere un esfuerzo multidisciplinario y multiinstitucional, y pudimos destacar eso a través de nuestra investigación”.
La investigación fue respaldada por el Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU. y otros. Los hallazgos se publicaron en el New England Journal of Medicine.
Más información
La Biblioteca Nacional de Medicina de EE. UU. tiene más información sobre la medicina de precisión.
FUENTE: Mass General Brigham, comunicado de prensa, 12 de julio de 2023
